Selon l'article L1121-1 du Code de la Santé Publique la recherche biomédicale est définie comme "recherches organisées et pratiquées sur l'être humain en vue du développement des connaissances biologiques ou médicales ..."
En d'autres termes, la recherche clinique est une activité médicale concernant l'être humain visant à améliorer la connaissance soit d'une maladie soit d'une thérapeutique.

Chronologiquement, les essais cliniques se déroulent après les études dites de pharmacologie expérimentale, qui se déroulent en laboratoire (stades précliniques).
Les études chez l'homme sont très encadrées elles impliquent des exigences réglementaires (déclaration d'Helsinki, Directive 2001/20/CE, révision de la loi Huriet de 08 2004,..) et des standards de qualité (respect des Bonnes Pratiques Cliniques).

Il existe plusieurs types de recherche:

• étude évaluant des médicaments (recherche en terme d'efficacité, de tolérance, de toxicité de coût)
• étude évaluant les nouveaux dispositifs médicaux
• étude évaluant des stratégies médicales afin de déterminer celles qui doivent être recommandées pour la prise en charge thérapeutique ou diagnostique des patients
• études évaluant de nouvelles thérapies que ce soit cellulaire, génique ou faisant intervenir des technologies de pointe, dans des pathologies où aucun traitement n'existe pour soulager les malades
• étude de physiopathologie (recherche pour identifier des mécanismes moléculaires ou cellulaires qui sont impliqués dans des pathologies humaines qui deviendront des cibles plus précises pour développer de nouveaux médicaments ou diagnostics)
• étude épidémiologique (recherche pour mieux comprendre la part des facteurs génétiques ou ceux de l'environnement qui interviennent dans la cause ou les symptômes d'une maladie)